Naciones Unidas farmaco usado contra el parkinson es seguro para tratar a pacientes con Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) Se retrasó el progreso de la enfermedad una media de 27,9 semanas en un pequeño ensayo clínico, aunque para confirmar su eficacia hace falta realizar más pruebas.
El ELA es un confinamiento mortal de las neuronas motoras a medida que las personas van ganando control sobre sus músculos. No tiene cura y los tratamientos actuales se centran en reducir los síntomas y proporcionar cuidados de apoyo.
Un estudio japonés que publica hoy Cell Stem Cell ha probado el fármaco ropinirol en un ensayo clínico con pacientes de ELA esporádica, es decir, no familiares. El autor principal Hideyuki Okano de la Universidad Keio de Tokio dijo que este ensayo ha demostrado que el fármaco es seguro en pacientes con ELA y que «potencialmente tiene algún efecto terapéutico, pero para confirmar su eficacia» son necesarios más estudios, por lo que se planeó una prueba de fase 3 «para un futuro cercano».
El ensayo reclutó a 20 pacientes con ELA que no eran portadores de genes que predispongan a la fermentación y, por término medio, llevaban 20 meses diagnosticados. Algunas personas respondieron mejor que otras al fármaco y aunque no están claros los motivos, los investigadores consideran que probablemente deba a diferencias genéticas que esperan identificar en futuros estudios.
El intento fue doble ciego durante las primeras 24 semanas, lo que significa que ni los pacientes ni los médicos sabían quién recibió ropinirol y quién placebo. Durante otras 24 semanas se administró el fármaco a todos los pacientes que desearon continuar.
Mantener diario de actividades
Muchos abandonaron el ensayo, en parte por la pandemia de covid, por lo que solo 7 de 13 pacientes tratados con ropinirol y 1 de 7 con placebo seguido del fármaco fueron controlados colgantes todo el año. El equipo resaltó que ningún paciente había abandonado el ensayo clínico por motivos de seguridad del medicamento.
Para determinar si el fármaco será eficaz para frenar la progresión de la ELA, se supervisarán una serie de medidas durante el intento y cuatro semanas después del tratamiento. El equipo entiende que el ropinirol «se muestra terapéuticamente prometedora» en pacientes con ELA para ayudar a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular», indicó también de los firmantes de l’estudio Satoru Morimoto, del mismo centro universitario.
Los pacientes que recibieron ropinirol durante la primera fase de la prueba fueron más activos que el grupo placebo y la mayoría mostró un deterioro más lento de la movilidad, la función muscular y pulmonar, y más posibilidades de sobrevivir. Los beneficios del ropinirol en relación con el placebo fueron cada vez más pronunciados a medida que avanzaba el ensayo.
En cuanto a las personas del grupo placebo que obtuvieron a tomar el fármaco a mitad del ensayo no experimentaron esas mejoras, «lo que sugiere que el tratamiento con ropinirol solo puede ser útil si se inicia antes y administrant dure más tiempo», explica la publicación en un comunicado de prensa.
Células madre
Los investigadores están estudiando los mecanismos que subyacen a los efectos del ropinirol y buscan marcadores de moléculas de la fermentación. Para ello, generaron células madre pluripotenciales inducidas a partir de la sangre de los pacientes y las transformaron en motoneuronas en el laboratorio. «Encontramos una correlación muy llamativa entre la respuesta clínica de un paciente y la respuesta de sus neuronas motoras in vitro», confirmó Morimoto.
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Los pacientes que tienen motoneuronas que responden a una forma robusta con ropinirol “in vitro” mostrarán una progresión clínica de confinamiento mucho más lenta con el tratamiento, mejor que responder a una forma subóptima mostraron una rápida progresión de confinamiento después de tomar el fármaco.
Este método de cultivo y prueba de motoneuronas a partir de células plutipotentes inducibles derivadas de pacientes puede usarse clínicamente para predecir la efectividad de la fabricación en un paciente determinado, sugerido por el equipo.