Lun. Feb 6th, 2023

    Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregon (OSU), en Estados Unidos, ha demostrado en modelos animales la posibilidad de utilizar nanopartículas de lípidos y ARN mensajero, la tecnología en la que se basan las vacunas contra el COVID-19para tratar la ceguera asociada a una rara enfermedad genetica.

    Los investigadores se deshicieron capacidades de penetración de nanopartículas en la retina neural y administrar ARNm a las células fotor receptoras cuyo correcto funcionamiento hace posible la visión, según publican en la revista ‘Science Advances’.

    El estudio, encabezado por el profesor asociado de ciencias farmacéuticas de la OSU Gaurav Sahay, el estudiante de doctorado del Estado de Oregon Marco Herrera-Barrera y la profesora adjunta de oftalmología de la Oregon Health & Science University Renee Ryals, superado la principal limitación del uso de nanopartículas lipídicas (NPL) para transportar material genético con terapia visual fina: lograr que se deje en la parte posterior del ojo, provocando la afectación de la retina.

    Los lípidos son ácidos grasos y compuestos orgánicos similares, incluidos muchos aceites y ceras naturales. Las nanopartículas son diminutos fragmentos de material cuyo tamaño oscila entre una y cien milmillonésima parte de un metro. El mensajero de ARN da instrucciones a las células para fabricar una proteína determinada.

    La modelo con el coronavirus

    En el caso de las vacunas contra el coronavirus, el ARNm transportado por la PNL de las instrucciones a las células para producir un fragmento inofensivo de la proteína de las epígas del virus, lo que desencadena una respuesta inmune del organismo. En el tratamiento de las alteraciones de la visión debidas a la degeneración hereditaria de la retina (DHR), el ARNm de las instrucciones a las células fotor receptoras, defectuosas debido a una mutación genética, fabrica las proteínas necesarias para la visión.

    El DHR abarca un grupo de trastornos de diversa gravedad y prevalencia que afectan a miles de personas en todo el mundo.

    Mapaches y primates

    Los científicos demostraron, en investigaciones con ratones y primates no humanos, que las NPL dotadas de péptidos eran capaces de atacar las barras del ojo y la retina neural, con lo que la luz se transformaba en señales eléctricas que el cerebro convierte en imágenes.

    «Identificamos un nuevo conjunto de péptidos capaces de llegar a la parte posterior del ojo –explica Sahay–.

    “Los péptidos que hemos descubierto se pueden utilizar como ligandos de orientación directa conjugados con silenciadores de ARN, moléculas pequeñas para terapéutica o como sondas de imagen”, añade Herrera-Barrera.

    Buscar Ayuda

    Sahay y Ryals recibió una subvención de 3,2 millones de dólares (caso de 3 millones de euros) del Instituto Nacional del Ojo de Estados Unidos para seguir estudiando las nanopículas lipídicaspromise en el tratamiento de la ceguera hereditaria. Dirigir la investigación sobre el uso de las nanopartículas lipídicas para administrar una herramienta de edición genética que podría eliminar los genes defectuosos de las células fotorreceptoras y reemplazarlos por genes que funcionen correctamente.

    noticias relacionadas

    El objeto de la investigación es encontrar soluciones a las limitaciones asociadas a los principales medios de administración actuales para la edición de genes: un tipo de virus conocido como virus adenoasociado (VAA).

    «El VAA tiene una capacidad de empaquetamiento limitada en comparación con las NPL y puede causar una respuesta del sistema inmunológico –explica Sahay–. Además, no express muy bien las enzimas que la herramienta de edición utiliza como tijeras moléculas para cortar el ADN ¿Qué está pasando en una edita?R. Esperamos utilizar lo que hemos aprendido hasta ahora sobre las NPL para desarrollar un sistema de administración de editores genéticos mjorado».